La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, FDA, ha publicado una guía final para orientar a los fabricantes de terapias celulares y génicas sobre cómo garantizar la potencia de sus productos. El anuncio del lunes actualiza un documento de 2011 y plantea integrar esa garantía en todo el desarrollo, la fabricación y el seguimiento posterior a la autorización.
En este contexto, potencia se refiere a la capacidad específica de un producto para producir el efecto previsto, evaluada mediante pruebas apropiadas. La guía propone un enfoque basado en ciencia y gestión de riesgos que combina diseño del proceso de fabricación, control de materiales, comprobaciones durante la producción y ensayos de liberación de cada lote. No se limita a hacer una prueba al final.
Controlar la variabilidad de productos complejos
El comunicado de la agencia destaca la variabilidad de las materias primas y las pruebas que permiten comprobar la actividad biológica de los lotes. También menciona circunstancias particulares de productos con conservación breve, terapias génicas basadas en vectores virales y tratamientos elaborados para un paciente concreto. El objetivo regulatorio que describe es mantener la calidad de productos cuya fabricación puede ser especialmente compleja.
El documento contempla un desarrollo progresivo de la estrategia de garantía de potencia a lo largo de las distintas fases de investigación. Está dirigido a fabricantes, solicitantes y otros participantes en el desarrollo de estos productos. No es una instrucción para que los pacientes cambien de tratamiento ni un protocolo de administración que pueda aplicarse al margen de la atención sanitaria.
Una recomendación regulatoria, no otra aprobación clínica
La propia introducción explica que la guía recoge el criterio actual de la FDA y no es vinculante por sí misma. Distingue sus recomendaciones de las exigencias legales o reglamentarias que cita. La agencia permite enfoques alternativos que satisfagan los requisitos aplicables, por lo que presentar este texto como una ley nueva que impone un único método sería incorrecto.
La publicación tampoco supone autorizar una terapia concreta ni demostrar una nueva curación. Trata de la evaluación y la calidad del producto. La FDA anuncia para el 10 de diciembre una sesión pública por internet destinada a explicar la guía a los interesados. La noticia es esa actualización documental para el sector, con alcance estadounidense y sin trasladarla automáticamente al marco regulatorio español.
