La Administración de Alimentos y Medicamentos de Estados Unidos, FDA, investiga nueva información sobre un riesgo de formación de tumores en personas tratadas con Zolgensma, una terapia génica para la atrofia muscular espinal. En su aviso del 6 de noviembre, la agencia mantiene que los beneficios generales de Zolgensma e Itvisma siguen superando los riesgos potenciales para sus usos autorizados.
La comunicación describe notificaciones de acontecimientos adversos recibidas después de la comercialización de Zolgensma. Entre ellas figuran tres casos de tumores asociados al gen GLI1. En dos, el análisis molecular del tejido mostró integración de ADN del vector del medicamento en el genoma del paciente, con una inserción situada dentro o antes de ese gen, según la FDA.
Qué se ha observado y qué sigue bajo estudio
GLI1 es un oncogén que puede favorecer el desarrollo de cáncer cuando se expresa en exceso o se activa de manera anómala, explica la agencia. El mecanismo de sobreexpresión en el tercer caso continúa investigándose. El aviso no ofrece una tasa de incidencia con la que calcular la probabilidad de que un paciente concreto desarrolle un tumor.
La FDA considera aplicable la evaluación del riesgo a los dos productos de onasemnogén abeparvovec, Zolgensma e Itvisma, porque contienen el mismo vector y construcción genética. A la fecha de la comunicación, la agencia no había recibido notificaciones de neoplasias tras administrar Itvisma. Esa diferencia entre los datos observados y el alcance preventivo de la evaluación figura expresamente en el documento.
Revisión de la información y del seguimiento
Las fichas estadounidenses de ambos medicamentos ya recogen un riesgo teórico de formación de tumores por integración del ADN del vector en el genoma. La FDA está revisando si esa información y los estudios de seguimiento a largo plazo son suficientes ante los nuevos datos. Novartis, el promotor de los productos, realiza esos estudios de seguridad, según la comunicación.
La agencia también evalúa si corresponde adoptar medidas regulatorias y señala la necesidad de vigilar la posible formación de tumores en quienes reciben estas terapias. Su conclusión actual mantiene un balance general favorable en las indicaciones aprobadas, a la vez que investiga el riesgo identificado. El aviso es una actualización de seguridad estadounidense; no contiene una valoración individual de los pacientes ni un anuncio de retirada de los dos medicamentos.
